Des chercheurs de l'Inserm ont réussi à faire grandir des souris naines

Encore 3 à 5 ans avant les premiers tests humains

Toutefois, prévient la chercheuse, "il faudra encore 3 à 5 ans de travaux complémentaires sur d'autres animaux (primates) notamment pour mieux étudier la toxicité du principe actif - basé sur un facteur de croissance - avant d'envisager un premier test sur l'humain". Ce candidat-traitement, qui ne s'adresserait pas aux adultes mais seulement aux plus jeunes, s'administre par simple injection sous-cutanée (sous la peau). Avantage de ce produit par rapport à d'autres en cours d'étude, sa durée de vie dans l'organisme est suffisamment longue pour ne pas nécessiter d'injections quotidiennes, note-t-elle.

La forme la plus commune de nanisme, l'achondroplasie parfois appelé nanisme dysharmonieux, touche environ un enfant sur 15.000 naissances. Cette maladie génétique rare est caractérisée par un développement anormal des os longs des bras et des jambes ainsi que de certains os du crâne. A l'âge adulte, la taille des sujets est de l'ordre de 1,35 m. Dans les cas plus sévères, des déformations du crâne et des vertèbres peuvent aboutir à des complications neurologiques et/ou orthopédiques (scoliose) et relèvent de la chirurgie, par exemple pour élargir le canal vertébral pour éviter la compression de la moelle épinière. A l'origine de cette pathologie se trouve une mutation du gène FGFR3 (Fibroblast growth factor 3). La protéine issue de ce gène est un récepteur connu pour son rôle dans la régulation de la croissance des os. Les chercheurs ont utilisé le principe actif - des récepteurs FGFR3 humains solubles fonctionnels - comme leurre, pour rétablir l'équilibre nécessaire entre l'activation et l'inhibition de la croissance des os.